北大教授鄧宏魁把基因編輯變成了可以治療艾滋病的工具。從實(shí)驗(yàn)到臨床、從原理到實(shí)踐,數(shù)年的努力后,世界首例通過(guò)基因編輯干細(xì)胞治療艾滋病和白血病患者的案例初步報(bào)道。
在首次完成基因編輯干細(xì)胞治療艾滋病和白血病患者的過(guò)程中,鄧?yán)蠋熀屯聜兘?jīng)歷了怎樣的求索?這項(xiàng)技術(shù)的原理和前景又如何?閑言少敘,快來(lái)文中找到答案!
近日,北京大學(xué)-清華大學(xué)生命科學(xué)聯(lián)合中心鄧宏魁研究組、解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心陳虎研究組及首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京佑安醫(yī)院吳昊研究組合作,在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(The New England Journal of Medicine)發(fā)表了題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血干細(xì)胞在患有艾滋病合并急性淋巴細(xì)胞白血病患者中的長(zhǎng)期重建》(CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia)的研究論文,標(biāo)志著世界首例通過(guò)基因編輯干細(xì)胞治療艾滋病和白血病患者的案例由我國(guó)科學(xué)家完成了!
鄧宏魁課題組對(duì)運(yùn)用基因編輯技術(shù)治療白血病、艾滋病等血液系統(tǒng)相關(guān)疾病的臨床治療持審慎樂(lè)觀態(tài)度。未來(lái)的研究領(lǐng)域?qū)⒅赜诨蚓庉嬓屎团R床應(yīng)用安全。
對(duì)免疫系統(tǒng)“精確制導(dǎo)”的HIV
自二十世紀(jì)八十年代以來(lái),艾滋病造成了重大的公共衛(wèi)生問(wèn)題和社會(huì)問(wèn)題。這是一種讓人談之色變的病毒型傳染病,艾滋病毒通過(guò)破壞T細(xì)胞,能削弱機(jī)體抗感染和癌癥的防御功能,患者多死于嚴(yán)重感染和癌癥。
艾滋病之所以成為人類健康的“殺手”,是因?yàn)镠IV病毒會(huì)識(shí)別并摧毀人體T細(xì)胞。而病毒是怎么“認(rèn)出”T細(xì)胞的呢?不是因?yàn)樗?ldquo;看得到”,而是由于T細(xì)胞表面“特異性受體”的存在。
1996年,艾滋病研究領(lǐng)域取得了里程碑式進(jìn)展:HIV病毒入侵T細(xì)胞的主要共受體CCR5被發(fā)現(xiàn)(鄧宏魁教授是主要發(fā)現(xiàn)者之一)。艾滋病病毒表面的某種蛋白會(huì)與CD4陽(yáng)性T細(xì)胞表面的受體結(jié)合,在CCR5的幫助下,實(shí)現(xiàn)對(duì)免疫系統(tǒng)的破壞。
責(zé)任編輯:林晗枝
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