世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒在中國誕生

賀建奎。 賀建奎實驗室 供圖

賀建奎實驗室研究人員在做胚胎注射。 賀建奎實驗室 供圖

人民網(wǎng)深圳11月26日電（呂紹剛、陳育柱）11月26日，來自中國深圳的科學(xué)家賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣布，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于11月在中國健康誕生。這對雙胞胎的一個基因經(jīng)過修改，使她們出生后即能天然抵抗艾滋病。這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒，也意味著中國在基因編輯技術(shù)用于疾病預(yù)防領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)歷史性突破。

這次編輯峰會于2018年11月27—29日由美國國家科學(xué)院、美國國家醫(yī)學(xué)院、英國倫敦皇家學(xué)會和香港科學(xué)院在香港聯(lián)合舉辦。據(jù)賀建奎介紹，基因編輯手術(shù)比起常規(guī)試管嬰兒多一個步驟，即在受精卵時期，把Cas9 蛋白和特定的引導(dǎo)序列，用5微米、約頭發(fā)二十分之一細(xì)的針注射到還處于單細(xì)胞的受精卵里。他的團(tuán)隊采用“CRISPR/Cas9”基因編輯技術(shù)，這種技術(shù)能夠精確定位并修改基因，也被稱為“基因手術(shù)刀”。

這次基因手術(shù)修改的是CCR5 基因，而CCR5 基因是HIV 病毒入侵機(jī)體細(xì)胞的主要輔助受體之一。此前資料顯示，在北歐人群里面有約10% 的人天然存在CCR5 基因缺失。擁有這種突變的人，能夠關(guān)閉致病力最強(qiáng)的HIV 病毒感染大門，使病毒無法入侵人體細(xì)胞，即能天然免疫HIV 病毒。

賀建奎還將在峰會現(xiàn)場展示他領(lǐng)導(dǎo)的項目組在小鼠、猴和人類胚胎的實驗數(shù)據(jù)。在50枚人類胚胎基因測序結(jié)果顯示，未發(fā)現(xiàn)脫靶現(xiàn)象；而所有人類正常胚胎里面，有超過44% 的胚胎編輯有效。賀建奎還展示此次基因手術(shù)嬰兒臍帶血的檢測結(jié)果，證明基因手術(shù)成功，并未發(fā)現(xiàn)脫靶現(xiàn)象。他表示，結(jié)果仍然需要時間觀察與檢驗，因此準(zhǔn)備了長達(dá)18年的隨訪計劃。

CRISPR/Cas9 技術(shù)自問世以來就因簡單、高效備受矚目，吸引全球各地科學(xué)家在醫(yī)學(xué)、動植物育種、藥物篩選等不同領(lǐng)域進(jìn)行研究。賀建奎強(qiáng)調(diào)：“對于少數(shù)家庭來說，基因手術(shù)是治愈遺傳性疾病和預(yù)防嚴(yán)重疾病的新希望。” 他還率先提出基因技術(shù)研究和應(yīng)用領(lǐng)域需遵循的“核心價值”，包括對真正需要的群體保持“悲憫之心”（Mercy for families in need）、僅僅用于嚴(yán)重疾病的“有所為更有所不為”（Only for serious disease, never vanity)、尊重孩子自主性為前提的“探索你自由”（Respect a child’s autonomy）、命運(yùn)不能由基因來決定的“生活需要奮斗”（Genes do not define you )、“促進(jìn)普惠的健康權(quán)”（Everyone deserves freedom from genetic disease）等5項倫理原則。

美國哈佛醫(yī)學(xué)院遺傳學(xué)教授、基因工程知名專家喬治⋅丘奇George Church 說：“考慮到HIV 對全球公共健康的威脅有擴(kuò)大的趨勢，我認(rèn)為賀建奎選擇了一個非常好的目標(biāo)基因。”

不久前，中山大學(xué)一研究團(tuán)隊發(fā)布了國內(nèi)首份針對普通公眾和HIV 攜帶者關(guān)于基因編輯認(rèn)知的比較報告，超六成受訪者對基因編輯技術(shù)的運(yùn)用持積極態(tài)度。575份HIV 攜帶者問卷顯示，有94.78% 的HIV 攜帶者支持基因編輯技術(shù)用于預(yù)防HIV 。另據(jù)美國皮尤研究中心2018年4月針對2537名美國成年人的一項調(diào)查顯示，60% 的美國人支持對未出生嬰兒進(jìn)行基因編輯，認(rèn)為為了降低患嚴(yán)重疾病的風(fēng)險，基因編輯是一種有效的醫(yī)療手段。