海峽網(wǎng)1月16日訊 (海峽網(wǎng)記者 曾群峰)17萬(wàn)例重癥肌無(wú)力患者福音來(lái)了。2024年1月1日起,新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄在全國(guó)范圍內(nèi)統(tǒng)一正式執(zhí)行。此次國(guó)家醫(yī)保藥品目錄從動(dòng)態(tài)調(diào)整、目錄公布到落地實(shí)施,罕見病創(chuàng)新藥都備受關(guān)注。罕見病用藥納入醫(yī)保目錄的數(shù)量創(chuàng)歷年新高,15種罕見病用藥納入目錄,填補(bǔ)了10個(gè)病種的用藥保障空白。特別是像重癥肌無(wú)力等多年未得到解決、社會(huì)影響較大的罕見病疾病治療用藥被納入目錄,將產(chǎn)生良好的社會(huì)效果。
15日,來(lái)自寧德81歲的丁阿姨成為新版醫(yī)保目錄正式執(zhí)行后首個(gè)在福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院接受創(chuàng)新藥艾加莫德治療的患者。
“真的是迫不及待,沒(méi)想到這么快就能醫(yī)保報(bào)銷了。”丁阿姨告訴記者,患病4年來(lái),用過(guò)膽堿酯酶抑制劑、激素、免疫抑制劑等藥物治療,但效果都不理想,還出現(xiàn)了明顯的副作用,導(dǎo)致骨質(zhì)疏松。一年多前病情加重明顯,兩只眼睛都出現(xiàn)了眼瞼下垂,沒(méi)法正??礀|西,說(shuō)話吐字不清很含糊,吞咽困難甚至影響到了日常飲食,四肢也沒(méi)有力氣,最后只能靠輪椅出行,生活都無(wú)法自理。去年9月,在福建協(xié)和醫(yī)院接受艾加莫德治療了一個(gè)周期,治療后四肢有力氣了,能慢慢獨(dú)立行走,眼睛視物也不受影響了。對(duì)她來(lái)說(shuō),艾加莫德納入醫(yī)保后,切切實(shí)實(shí)減輕了經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),可以長(zhǎng)期用得起特效藥了。
近日,罕見病創(chuàng)新藥、全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德已在福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院通過(guò)臨時(shí)采購(gòu)醫(yī)保落地,切實(shí)為全身型重癥肌無(wú)力患者減負(fù)。福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師鄒漳鈺教授表示,“作為一種罕見病創(chuàng)新藥,艾加莫德從獲批上市到納入醫(yī)保僅用了不到半年時(shí)間,作為臨床醫(yī)生充分感受到了國(guó)家和相關(guān)政府部門希望更快惠及更多重癥肌無(wú)力患者的誠(chéng)意和決心,以及醫(yī)保部門助力罕見病用藥保障水平逐步提升的誠(chéng)意與決心。如今隨著醫(yī)保政策的落地和艾加莫德等創(chuàng)新治療手段的規(guī)范應(yīng)用,相信未來(lái)幾年內(nèi),我國(guó)重癥肌無(wú)力治療的標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)范化將得以進(jìn)一步提升,患者的治療水平和生活質(zhì)量也會(huì)有更大幅度的改善。”
據(jù)了解,艾加莫德是國(guó)內(nèi)首個(gè)且目前唯一獲批上市的FcRn拮抗劑,也是國(guó)內(nèi)目前唯一可醫(yī)保報(bào)銷的FcRn拮抗劑,用于治療乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力患者。據(jù)悉,納入醫(yī)保目錄前,按照一年5個(gè)治療周期計(jì)算,全身型重癥肌無(wú)力患者使用艾加莫德的年治療費(fèi)用約為40萬(wàn)元左右;納入醫(yī)保后,福州本地的住院患者報(bào)銷比例為51%-74%,按照一年5個(gè)治療周期,符合報(bào)銷條件的患者,醫(yī)保報(bào)銷后年治療個(gè)人自付費(fèi)用最低5-6萬(wàn)元。
罕見病創(chuàng)新藥醫(yī)保落地,福建協(xié)和為患者打通“最后一公里”
作為神經(jīng)免疫性疾病中的罕見疾病,全身型重癥肌無(wú)力是一種慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病,由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起,其特征是肌肉無(wú)力的反復(fù)發(fā)生和易疲勞,病程長(zhǎng)、難治療、易復(fù)發(fā)。據(jù)估計(jì),我國(guó)約有17萬(wàn)全身型重癥肌無(wú)力患者 。早在2018年,全身型重癥肌無(wú)力即已被納入國(guó)家五部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。
據(jù)介紹,重癥肌無(wú)力在整個(gè)正常人生命周期都可能發(fā)病,從兒童、青少年、成人、老人、中年、老年都可以發(fā)病,30歲、50歲、70歲,這幾個(gè)年齡段是發(fā)病高峰,有大概一半的患者是在30歲之前發(fā)病的。全身型重癥肌無(wú)力可不同程度影響患者的眼球運(yùn)動(dòng)、吞咽、言語(yǔ)、肢體活動(dòng)和呼吸功能,導(dǎo)致明顯的肌無(wú)力,嚴(yán)重?fù)p害患者的活動(dòng)能力和生活質(zhì)量,嚴(yán)重影響患者的日常生活和工作,給家庭和社會(huì)帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān),不少患者還會(huì)因此而患上抑郁等心理疾病。如肌無(wú)力加重累及呼吸肌可引起肌無(wú)力危象,救治不及時(shí)可危及生命。
鄒漳鈺教授為重癥肌無(wú)力患者治療
鄒漳鈺教授還表示,重癥肌無(wú)力是自身免疫性疾病,并不會(huì)遺傳,極個(gè)別有發(fā)現(xiàn)在家族當(dāng)中有聚集現(xiàn)象,比如一個(gè)家庭有兩個(gè)患者,但這并不是遺傳性疾病,患者不用擔(dān)心會(huì)遺傳給下一代。
鄒漳鈺教授表示,“醫(yī)保目錄一公布,就陸續(xù)有不少患者來(lái)問(wèn)什么時(shí)候能醫(yī)保報(bào)銷。保障罕見病患者用藥,實(shí)現(xiàn)醫(yī)保落地的意義舉足輕重。新版醫(yī)保藥品目錄正式實(shí)施后,本院各部門通力協(xié)作,通過(guò)臨時(shí)采購(gòu),迅速幫助亟需的患者打通了用藥保障‘最后一公里’,在醫(yī)保政策的指引下,幫助重癥肌無(wú)力患者和家庭切實(shí)獲益。”
重新定義治療目標(biāo),提升重癥肌無(wú)力整體治療水平
據(jù)鄒漳鈺教授介紹,長(zhǎng)期以來(lái),全身型重癥肌無(wú)力患者的治療依靠專家經(jīng)驗(yàn)判斷和傳統(tǒng)治療方案為主,包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等。重癥肌無(wú)力是慢性病,維持期的治療顯得特別重要,以往的治療方案會(huì)產(chǎn)生一些副作用,包括變胖,長(zhǎng)痤瘡、長(zhǎng)毛、多毛、血壓、血糖升高,骨質(zhì)疏松、胃腸道不舒服、肝腎,對(duì)血糖等代謝的影響、肝腎毒性、骨髓抑制、感染及遠(yuǎn)期腫瘤風(fēng)險(xiǎn)等,都是在長(zhǎng)期用藥過(guò)程中不得不去面對(duì)的問(wèn)題,所以病人往往為了控制好癥狀需要長(zhǎng)期用藥,但這個(gè)藥又不得不面對(duì)副作用,這應(yīng)該說(shuō)是一個(gè)難點(diǎn)。這次的創(chuàng)新藥,艾加莫德因?yàn)槠鹦П容^快,療效持續(xù)比較久,而且相對(duì)來(lái)說(shuō)副作用比較小,耐受性比較好,所以說(shuō)現(xiàn)在可以用于急性加重的病人、既往激素免疫制劑副作用比較大沒(méi)有辦法耐受的病人、治療效果傳統(tǒng)治療藥治療效果不好的病人,都可以考慮用這個(gè)藥進(jìn)行治療。
鄒漳鈺教授團(tuán)隊(duì)討論重癥肌無(wú)力患者治療情況
鄒漳鈺表示,作為近三十年來(lái)我國(guó)重癥肌無(wú)力治療領(lǐng)域的突破性創(chuàng)新藥物,艾加莫德是全球首個(gè)且國(guó)內(nèi)目前唯一上市的FcRn拮抗劑,作用機(jī)制獨(dú)特,能夠清除體內(nèi)的致病性免疫球蛋白G(IgG)抗體,且對(duì)非IgG免疫球蛋白影響很小,在起效時(shí)間、療效、安全性等方面特點(diǎn)突出,有望為患者實(shí)現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制,并達(dá)到疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達(dá)標(biāo)”理想治療狀態(tài),從而實(shí)現(xiàn)與疾病和平共處。
隨著我國(guó)重癥肌無(wú)力診療正式步入循證治療和生物靶向治療時(shí)代,進(jìn)一步優(yōu)化藥物治療策略,實(shí)現(xiàn)安全、有效、精準(zhǔn)化治療成為臨床治療的重要議題。鄒漳鈺教授表示:“相信隨著醫(yī)保政策落地帶來(lái)的艾加莫德等創(chuàng)新藥物可及性提升,一方面更多重癥肌無(wú)力患者和家庭的治療負(fù)擔(dān)能進(jìn)一步減輕,改變過(guò)去‘望新藥興嘆’的困境,早日用上創(chuàng)新藥,盡快達(dá)到治療目標(biāo),實(shí)現(xiàn)正常生活;與此同時(shí),我國(guó)重癥肌無(wú)力整體治療的標(biāo)準(zhǔn)和水平有望進(jìn)一步提升,特別是從長(zhǎng)期治療來(lái)看,有更多患者的生存質(zhì)量和長(zhǎng)期治療水平將得以改變。”
責(zé)任編輯:趙睿
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